2022年4月10日日曜日

「クリスパー・キャス9」異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す治療法

 

注射1本で遺伝子を変えられる?「ゲノム編集」治療の期待と課題 臨床応用の「最前線」を取材した

配信

 体に良い成分を多く含んだトマトや、可食部分が多い肉厚なマダイ。最近ニュースに登場したこれらの食品は「ゲノム編集」と呼ばれる新しい遺伝子改変技術で開発された。使い勝手の良さから、遺伝子の働きを調べる基礎研究や農水産物の品種改良の分野に急拡大しているこの技術を、人の病気の治療に生かす試みが進んでいる。  開発が先行しているのは、患者の体から細胞を採取し、遺伝子を操作した上で患者の体に戻す手法。さらに挑戦的な試みとして、治療用の物質を注射などで患者に直接投与し体内での遺伝子改変を目指す手法も登場している。この直接投与による治療法で昨年、米国の企業が臨床試験(治験)で有望な結果が出たと報告した。  がんをはじめ、遺伝子に原因がある病気の新たな治療法になると期待される一方、困難な課題もある。専門家らに取材した現状を報告する。(共同通信=岩村賢人)  ▽案内役とはさみ  最初に、ゲノム編集技術とはどんなものなのかを見ておこう。「生命の設計図」であるDNAを操作する技術の一つで、特定の遺伝子を働かなくしたり、新たな働きを持たせたりできる。幾つかの方法が開発されており、中でも2012年に登場した「クリスパー・キャス9」は、DNAの狙った場所に導く「案内役」と、切断する「はさみ」となる物質を組み合わせて簡単かつ効率的な改変を可能にしたため、世界中に急速に広まった。開発者はその功績で、20年にノーベル化学賞を受賞している。

 医療での応用は、体内の異物を攻撃する免疫細胞を患者の体から取り出して遺伝子を操作し、病気の細胞を発見、攻撃する能力を高めてから投与する手法の開発が先行している。白血病骨髄腫などがんの治療への応用が期待され、実用化を目指して既に治験を始めている企業も多い。  こうした「体の外で細胞の遺伝子を改変する」手法に加え、国内外では、さらに高度な「病気の原因となっている遺伝子を体の中で直接変えてしまう」という試みも始まっている。  

▽異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す治療法 


 

  「1回の投与で病気の進行を止め、改善に向かわせることが可能になりそうだ」  昨年6月、ゲノム編集治療の開発に取り組む米バイオ企業インテリア・セラピューティクスは、神経や心臓に異常なタンパク質がたまってさまざまな症状を引き起こす難病「トランスサイレチンアミロイドーシス」の患者を対象とした初期の治験データを発表した。

 治験では、46~64歳の患者6人にクリスパー・キャス9を用いた治療薬を点滴で1回投与。患者の肝臓で異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す方法を試みた。  28日後に調べると、このタンパク質の血中濃度が大きく低下。体重1キロ当たり0・3ミリグラムを投与した患者では、平均87%減っていた。3人に副作用がみられたが、いずれも軽かった。  この発表に、日本の研究者からも「画期的な成果だ」と驚きの声が上がった。  この治療薬は、米食品医薬品局(FDA)から開発資金の補助などの対象になる医薬品の指定を受けた。同社は今年2月、追加のデータを発表。参加する患者数を15人まで増やして、投与する量も多くしている。結果、新たに加わった患者でも異常なタンパク質の血中濃度は大きく下がり、その効果は長く持続していた。  やはり直接投与法で「レーバー先天黒内障」という遺伝性の目の病気の治療を目指す米企業「エディタス・メディシン」も昨年9月、初期の治験で、治療薬を投与した患者の一部で有効性を示唆する結果が得られたと発表している。

▽「網膜色素変性症」の根治目指す  

日本でも挑戦が始まっている。人工多能性幹細胞(iPS細胞)による網膜の再生医療研究をリードしてきた高橋政代さんが設立した「VC Gene Therapy」(神戸市)は、光を感じる視細胞が徐々に失われる「網膜色素変性症」の治療を計画している。  光に反応するタンパク質「ロドプシン」に関わる遺伝子が変化している人が対象。世界に約9万人の患者がいると推計され、進行が速いと20代で「暗いところで目が見えにくい」といった症状が出てくるという。  ただ、同じ遺伝子でも、病気と関連する変化が生じている場所は患者ごとに異なり、約110カ所あると報告されている。遺伝子の変化一つ一つに対して個別に治療法を開発すると膨大な時間と手間がかかってしまう。  そこで同社は、患者の網膜の裏側にゲノム編集物質が入った液体を注射することで、異常が起きている遺伝子の働きを丸ごと止めつつ、すぐそばに正常な遺伝子を入れる方法を考えている。

 マウスを使った実験では、病気の進行を抑えられる可能性が示されたという。視細胞で標的とは違う遺伝子を改変してしまったとしても、元々病気で失われていく細胞なので問題は小さいとみている。視細胞は1割ほど残っていれば十分な視力が確保できるという。  高橋さんは「根治を狙っている。悪い遺伝子の影響が出る前の段階で治療すれば、正常な遺伝子だけが働く」と展望を描く。25年の治験開始を目指している。  国立医薬品食品衛生研究所の3月時点のまとめによると、ゲノム編集を使った治療法の治験は世界で約40件進んでいる。  

▽安全性は大丈夫?  

期待が大きい一方で課題もある。第一は予期しない遺伝子の改変が起きてしまうリスクだ。患者の細胞を体外に取り出し、ゲノム編集で能力を強化するなどして戻す方法であれば、うまく編集できた細胞だけを選ぶことができるが、ゲノム編集物質を投与し体内で遺伝子を改変する手法ではそうはいかない。

 全身を巡る血管に入った治療薬の動きを体内で制御するのは難しく、もし精子や卵子に入って遺伝子を改変してしまうと影響が子孫に及ぶ恐れもある。細胞の増殖に関わる遺伝子の働きを誤って変えてしまえば、がんになるかもしれない。  狙い通りの場所を改変できたとしても思わぬ問題が生じる恐れも指摘されている。昨年10月に米ハーバード大などのチームが科学誌「ネイチャーコミュニケーションズ」に発表した研究では、クリスパー・キャス9を使ってマウスの受精卵でゲノム編集を行ったところ、DNAがひとまとまりになった染色体自体を切断して壊してしまったケースがあった。想定より切り過ぎてしまったのだ。  ゲノム編集を活用した研究に取り組む国立精神・神経医療研究センターの井上高良室長は「マウスの受精卵とヒトの細胞ではDNAの状態は異なるかもしれないが、無視できない結果だ」と話す。「実験なら10回に1回の失敗があっても許容できるが、患者の体内でやるなら一発勝負。安全と言い切れないものは使えない」

https://news.yahoo.co.jp/articles/c1217dc60617e208c182eec1ba253153eebfb97f?page=4




4名無しのひみつ2022/04/10(日) 19:31:22.70ID:XWFYUfQk
mRNAワクチンがどうしたって?


5名無しのひみつ2022/04/10(日) 19:32:42.92ID:izEjXXcd
注射一本で頭がよくなったりイケメンになったりする時代になるにか? 


全身を巡る血管に入った治療薬の動きを体内で制御するのは難しく、もし精子や卵子に入って遺伝子を改変してしまうと影響が子孫に及ぶ恐れもある。細胞の増殖に関わる遺伝子の働きを誤って変えてしまえば、がんになるかもしれない。  狙い通りの場所を改変できたとしても思わぬ問題が生じる恐れも指摘されている。


2022年2月26日土曜日

ワクチンで注射するmRNAは人の遺伝情報(DNA)に組みこまれないという大嘘(爆wwww


mRNA(メッセンジャーRNA)ワクチンで注射するmRNAは短期間で分解されていきます。人の遺伝情報(DNA)に組みこまれるものではありません。


しかし・・・

Intracellular Reverse Transcription of Pfizer BioNTech COVID-19 mRNA Vaccine BNT162b2 In Vitro in Human Liver Cell Line

Received: 18 January 2022 / Revised: 19 February 2022 / Accepted: 23 February 2022 / Published: 25 February 2022Department of Clinical Sciences, Lund University, 20502 Malmö, Sweden
2
Infection Medicine, Department of Clinical Sciences, Lund University, 22362 Lund, Sweden

Abstract

 Preclinical studies of COVID-19 mRNA vaccine BNT162b2, developed by Pfizer and BioNTech, showed reversible hepatic effects in animals that received the BNT162b2 injection. Furthermore, a recent study showed that SARS-CoV-2 RNA can be reverse-transcribed and integrated into the genome of human cells. In this study, we

https://tokumei10.blogspot.com/2022/02/mrnadna.html



なあに、異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す治療法とやらが確立されたらなんとかなる・・・かも。(爆wwwwwwwwwwww

8 件のコメント:

匿名 さんのコメント...

シンギュラリティの前に人間が堕落思想でつねwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwww

匿名 さんのコメント...

理化学研究所(理研)バイオリソースセンター新規変異マウス研究開発チームの牧野茂開発研究員、権藤洋一チームリーダーらの研究チーム※は、マウス細胞を用いて、ゲノム編集技術[1]により目的とするフレームシフト変異[2]を導入したところ、想定外のタンパク質が翻訳[3]されるという現象を発見しました。

近年、ゲノムを自在に改変できるゲノム編集技術が、急速に発展普及しています。この技術は簡便で、これまでゲノム改変が困難であった生物種においても利用できることから、遺伝子機能を解明する基礎研究から医療応用まで、極めて広範囲にわたる生命科学研究において利用が進んでいます。将来は、ゲノムを自在に改変し遺伝子治療への扉を開くと期待されています。一方で、標的とする配列以外のゲノム領域に、意図しない突然変異が導入される問題(オフターゲット効果)には十分に注意が払われ、技術改良が進められています。

今回、研究チームは、ゲノム編集技術「CRISPR-Cas9システム[4]」を用いてマウス細胞の形態形成に関わるGli3[5]という遺伝子の標的破壊(ノックアウト)[6]を行いました。


・・・(爆)

GABRIEL さんのコメント...

最近何故だか遡上産卵後の
朽ち果て間際なゾンビ鮭の動画
良く見ちゃうんDEATHよね(苦


仮に安全性が確保出来たとして
大半がDEATH汁注入後だから
無意味でしかない希ガス

匿名 さんのコメント...

これで異常なタンパク質を作り出すmRNAワクチンとウィルスベクターワクチンを遠慮なく打てますねwwwwww

匿名 さんのコメント...

> ▽異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す治療法

クッソワロタ穴掘って埋める作業じゃないっすかwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwww
刑務所でやる奴じゃないっすかwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwww
頭おかしくなる前に遺伝子がおかしくなって死ぬwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwwww

ミネ さんのコメント...

>異常なタンパク質を作り出す遺伝子を壊す治療法とやらが確立されたらなんとかなる・・・かも。

といってmRnaもう一本!とアリナミンな印象持たすってヤツですね??ww

ここまでやるなら
不妊で子に恵まれなかったとかの表向きで
ピュアブロッド持主限定のクローン許した方がよっぽどいい
クラック人間増産するよりはるかに健全

匿名 さんのコメント...

お注射一本でコーディネーターの出来上がり・・・の時代がががっ

匿名 さんのコメント...

Chemical reprogramming of human somatic cells to pluripotent stem cells | Nature
https://www.nature.com/articles/s41586-022-04593-5

Jingyang Guan, Guan Wang, Jinlin Wang, Zhengyuan Zhang, Yao Fu, Lin Cheng, Gaofan Meng, Yulin Lyu, Jialiang Zhu, Yanqin Li, Yanglu Wang, Shijia Liuyang, Bei Liu, Zirun Yang, Huanjing He, Xinxing Zhong, Qijing Chen, Xu Zhang, Shicheng Sun, Weifeng Lai, Yan Shi, Lulu Liu, Lipeng Wang, Cheng Li, Shichun Lu& Hongkui Deng Show fewer authors
Nature (2022)

Abstract
Cellular reprogramming can manipulate the identity of cells to generate the desired cell types1,2,3. The use of cell intrinsic components, including oocyte cytoplasm and transcription factors, can enforce somatic cell reprogramming to pluripotent stem cells4,5,6,7. By contrast, chemical stimulation by exposure to small molecules offers an alternative approach that can manipulate cell fate in a simple and highly controllable manner8,9,10. However, human somatic cells are refractory to chemical stimulation owing to their stable epigenome2,11,12 and reduced plasticity13,14; it is therefore challenging to induce human pluripotent stem cells by chemical reprogramming. Here we demonstrate, by creating an intermediate plastic state, the chemical reprogramming of human somatic cells to human chemically induced pluripotent stem cells that exhibit key features of embryonic stem cells. The whole chemical reprogramming trajectory analysis delineated the induction of the intermediate plastic state at the early stage, during which chemical-induced dedifferentiation occurred, and this process was similar to the dedifferentiation process that occurs in axolotl limb regeneration. Moreover, we identified the JNK pathway as a major barrier to chemical reprogramming, the inhibition of which was indispensable for inducing cell plasticity and a regeneration-like program by suppressing pro-inflammatory pathways. Our chemical approach provides a platform for the generation and application of human pluripotent stem cells in biomedicine. This study lays foundations for developing regenerative therapeutic strategies that use well-defined chemicals to change cell fates in humans.

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